Plis ak plis yo te di sou posiblite yo enkwayab nan terapi jèn. Teknik relativman jèn sa a te itilize pa doktè Parisyen nan yon ti gason ki gen anemi drépanocyte konjenital. Magazin «New England Journal of Medicine» enfòme sou siksè espesyalis yo.
Pwosedi a te fèt 15 mwa de sa nan yon ti gason 13-zan ki gen anemi falsiforme. Akòz maladi a, yo te retire larat li epi tou de jwenti anch yo te ranplase ak jwenti atifisyèl. Li te oblije sibi transfizyon san chak mwa.
Anemi falsiforme se yon maladi jenetik. Jèn ki defektye a chanje fòm globil wouj yo (gloli wouj yo) soti nan wonn an digo, sa ki lakòz yo kole ansanm ak sikile nan san an, sa ki lakòz domaj nan ògàn entèn yo ak tisi yo epi sa ki lakòz yo vin oksijene. Sa a lakòz doulè ak lanmò twò bonè, ak transfizyon san souvan ki sove lavi yo nesesè tou.
Hôpital Necker Enfants Malades nan Pari te retire defo jenetik ti gason an, premye pa konplètman detwi mwèl zo li, kote yo pwodui. Lè sa a, yo rkree li nan selil souch ti gason an, men te deja modifye jenetikman yo nan laboratwa a. Pwosedi sa a enplike entwodwi jèn ki kòrèk la nan yo avèk èd yon viris. Te mwèl zo a rejenere pou pwodwi nòmal globil wouj nan san.
Chèf rechèch la, prof. Philippe Leboulch te di BBC News ke ti gason an, kounye a prèske 15, ap fè byen epi li pa montre okenn sentòm anemi falsiforme. Li pa santi okenn sentòm epi li pa bezwen entène lopital. Men, pa gen okenn kesyon de rekiperasyon konplè ankò. Efikasite terapi a pral konfime pa plis rechèch ak tès sou lòt pasyan yo.
Doktè Deborah Gill nan University of Oxford gen konvenki ke pwosedi a fèt pa espesyalis franse se yon gwo reyisit ak yon chans pou tretman efikas nan anemi falsiforme.